脊髓性肌萎縮(SMA)是常染色體隱性遺傳疾病;其病理特征為脊神經(jīng)
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脊髓性肌萎縮癥(SMA,Spinal Muscular Atrophy)主要是因為運動神經(jīng)元病生存遺傳基因1(SMN1)基因突變導致的常染色體隱性遺傳性疾病,是2周歲以下嬰兒的死亡關鍵基因遺傳緣故。為患者與家庭增添了厚重生活與經(jīng)濟壓力。
華佗鎖精丸官網(wǎng)在很長一段時間內(nèi),SMA從未有過高效的治療方式和服藥挑選,疾病管理僅限病癥操縱、呼吸支持、營養(yǎng)支持等臨床治療方式。2019年2月,全世界第一個SMA病癥調(diào)整抗病毒藥物——諾西那生鈉注射劑(下稱“諾西那生”)在我國獲準發(fā)售,我國SMA診療正式啟動了病癥調(diào)整用藥治療新時期,為SMA病人增添了福利,也使SMA這一罕見病“有藥可醫(yī)”。近幾十年來,人們對SMA的認識獲得了顛覆性的進度,SMA診療展現(xiàn)出較好的發(fā)展?jié)摿Γ诙喾矫媾ο耂MA病人的醫(yī)院的環(huán)境得到大幅度提高。
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